蘇肽生鼠神經生長因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥的臨床研究

    鼠神經生長因子系從小鼠頜下腺中提取純化的神經生長因子(mNGF),沉降系數2.5S,分子量13•5KD,比活性≥22.5萬AU/mg蛋白。mNGF通過促進神經損傷恢復發揮作用,臨床主要用于治療神經損傷。

    目的觀察鼠神經生長因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥(SMA)的臨床療效及安全性。

    方法采用治療前后自身對照研究。2006年10月-2007年8月共18例SMA患兒接受臀部肌內注射9 000AU鼠神經生長因子治療,治療1個月進行安全性評估,治療3個月后進行臨床療效、肌電圖、能力低下兒童評定量表評估。

    結果 18例患兒均完成安全性評估,其中7例患兒完成了所有療效評估。全體受試者均無不良反應發生;臨床癥狀有一定程度改善,肌力提高了0.5級;肌電圖及能力低下兒童評估量表結果均有好轉趨勢但差異無統計學意義。

    結論鼠神經生長因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥有一定療效且無嚴重不良反應。

    鼠神經生長因子可改善由己二酮和丙烯胺造成的大鼠中毒性周圍神經病所致的肢體運動功能障礙，縮短神經-肌肉動作電位潛伏期，并提高神經-肌肉動作電位幅度。組織病理學檢查結果表明，本品有減輕動物脛神經的髓鞘腫脹發生率和降低變性脛神經纖維數量等作用。以上結果提示本品可能有促進損傷神經恢復的作用。

    重復給藥的毒性試驗結果表明：1）Wistar大鼠肌注本品劑量分別為30μg/kg、60μg/kg和120μg/kg，連續給藥12周，僅見120μg/kg劑量組的動物在給藥28天后出現食欲減低，體重增長延緩，活動減少等。2）雜種犬肌注本品高劑量為17.8μg/kg，連續給藥60天后，動物未見明顯毒性反應。

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