使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功

來源：百濟(jì)藥房藥訊作者：百濟(jì)動(dòng)態(tài) 瀏覽：發(fā)布時(shí)間：2011/4/25 4:41:00

帕金森病又稱震顫麻痹，巴金森氏癥或柏金遜癥。該病是一種常見于中老年的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，多在60歲以后發(fā)病。主要表現(xiàn)為患者動(dòng)作緩慢，手腳或身體的其它部分的震顫，身體失去了柔軟性，變得僵硬。

    帕金森病病患丘腦下核中一種化學(xué)物質(zhì)γ-氨基丁酸（GABA）的濃度會(huì)減少。英國帝國理工學(xué)院的基因療法專家尼克勒斯•馬薩拉基斯領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)制造出了一種病毒，該病毒能使用一個(gè)基因來“感染”細(xì)胞，增加患者體內(nèi)GABA的濃度。

    研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內(nèi)；另外23名病人則接受“假手術(shù)”，讓他們誤認(rèn)為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術(shù)后6個(gè)月的運(yùn)動(dòng)功能記錄后發(fā)現(xiàn)，接受基因療法病人的運(yùn)動(dòng)能力提高了23.1%；接受“假手術(shù)”病人的運(yùn)動(dòng)能力提高了12.7%。得到的積極結(jié)果“非常令人鼓舞”，不過，接受基因療法和未接受基因療法病人的運(yùn)動(dòng)能力改進(jìn)之間差別僅為10.4%，并不明顯，還需要在更多病人身上測試該療法的效果。

    這項(xiàng)研究表明，基因療法可以治療諸如帕金森病等神經(jīng)疾病，但我們不知道其療效可以持續(xù)多長時(shí)間，也不知道在人腦中注入病毒后是否會(huì)帶來長期影響，所以，未來還需要更進(jìn)一步的研究。