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基因療法治療一些罕見疾病取得進展
- 來源： 中國醫(yī)藥123 作者：百濟動態(tài) 瀏覽： 發(fā)布時間：2010/1/21 10:20:00
導(dǎo)讀： 科研人員在剛剛過去的2009年利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病，并取得不同程度的進展。例如，在美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病位列其中。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領(lǐng)域的進展對人類最終戰(zhàn)勝一些罕見疾病具有重要意義…
擴展閱讀：新的基因療法有望治療黃斑病變
約翰霍普金斯大學的研究人員及其合作者在一項小型和初步的臨床試驗中表明，使用病毒將治療基因引入眼睛的實驗性基因治療是安全的，它可能有效地保護了具有濕性年齡相關(guān)性黃斑病變（AMD）患者的視力。 AMD 是視力喪失的主要原因，該疾病的特征是異常血管的生長，其液體滲入稱為黃斑的視網(wǎng)膜的中心部分，使得視力喪失。 5月16日在《柳葉刀》上發(fā)表的研究報道了一種令人興奮的新方法，科研人員利用不能引起疾病的病毒作為基因載體，注入眼睛。病毒穿透視網(wǎng)膜細胞并沉積一個基因，將基因轉(zhuǎn)化為工廠，用于生產(chǎn)名為 sFLT01 的治療性蛋白質(zhì)。 AMD 患者視網(wǎng)膜中血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）的產(chǎn)生增加與該病直接相關(guān)。目前的治療需要將蛋…[閱讀全文]
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TAG：基因療法 黑內(nèi)障 金森氏癥
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