基因療法對阿爾茨海默氏癥顯示積極療效

來源：新特藥房藥訊作者：百濟瀏覽：發布時間：2005/11/2 14:49:00

美國研究人員２４日說，他們首次臨床試驗了轉基因療法對阿爾茨海默氏癥的效果。試驗顯示，給患者腦部直接植入轉基因組織，可以明顯降低患者智力下降的速度，增進腦細胞新陳代謝。

加利福尼亞大學圣迭戈分校教授馬克·圖青斯基等人進行了長達４年多的研究。他們的論文發表在新一期《自然醫藥》雜志網絡版上。

研究人員在論文中說，有８名阿爾茨海默氏癥早期患者自愿參加這次一期臨床試驗。他們從患者身上提取皮膚細胞，然后對其進行轉基因處理，添加了編碼神經生長因子的基因。神經生長因子是一種刺激神經細胞新陳代謝、防止其死亡的天然蛋白質。在早先的動物實驗中，神經生長因子曾使老年靈長動物萎縮的大腦恢復正常大小，并使神經細胞軸突連接恢復。

圖青斯基等人將患者的轉基因皮膚細胞培養成組織，并在２００１年至２００２年間，通過手術將這些組織植入患者大腦深處。不過由于手術程序不完善，有兩名患者在接受手術時頭部移動導致腦出血，被立即中止試驗，其中一名患者搶救無效死亡。

在修改過手術程序后試驗得以繼續。６名患者在手術之后２２個月內接受精神狀態測試，以檢驗他們大腦認知能力下降的狀況。測試結果顯示，大腦植入轉基因組織的６名患者，認知能力下降的速度分別減慢了３６％至５１％。

研究人員還用正電子發射斷層掃描裝置掃描患者大腦的４個區域，觀察腦細胞的新陳代謝情況。結果顯示，腦細胞吸收血糖的量有所增加，表明腦細胞新陳代謝加快了。其中，新陳代謝加快最明顯的腦細胞是前腦基底核與小腦等部位的膽堿能神經元細胞。這也是阿爾茨海默氏癥損害最重的腦細胞。這表明植入組織帶來的神經生長因子確實促進了腦細胞新陳代謝。

圖青斯基說，在主要驗證安全性和無害性的一期臨床試驗中，轉基因療法通過防止腦細胞死亡，緩解了阿爾茨海默氏癥的癥狀。如果這種方法能夠在更多的臨床試驗中顯示成效，它將成為比現有阿爾茨海默氏癥療法更有效的選擇

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