英國科學(xué)家1日說,他們?yōu)橐幻忍煨匝奂不颊邔?shí)施了首例基因療法手術(shù)。
英國倫敦穆爾菲爾德眼科醫(yī)院專家說,接受治療的病人名叫羅伯特·約翰遜,現(xiàn)年23歲。他自出生起便患有遺傳性眼部疾病,視網(wǎng)膜無法對光線作出足夠反應(yīng),這使他只能看到物體輪廓,而且病情隨年齡增長不斷惡化。
根據(jù)手術(shù)方案,醫(yī)生把正常的RPE65基因注入約翰遜的視網(wǎng)膜細(xì)胞。這一手術(shù)需要極高精確度,針尖般大小的失誤就將導(dǎo)致手術(shù)失敗。研究人員需要幾個月的時間才能確認(rèn)手術(shù)是否成功。此前,這種療法已經(jīng)在動物試驗中取得了成效。經(jīng)過這種手術(shù),患有黑內(nèi)障的狗可以毫無困難地獨(dú)自穿過迷宮。
“我們已研究眼疾基因療法將近15年,此前我們對這一技術(shù)的評估應(yīng)用僅限于實(shí)驗室。”研究者洛賓·阿里教授說,“首次把這項技術(shù)應(yīng)用于病人非常重要,意味著這一技術(shù)已取得巨大進(jìn)展!