所謂的分子靶向治療，是在細胞分子水平上，針對已經明確的致癌位點（該位點可以是腫瘤細胞內部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段），設計相應的治療藥物，藥物進入體內會特異地選擇致癌位點來相結合發生作用，使腫瘤細胞特異性死亡，而不會波及腫瘤周圍的正常組織細胞，所以分子靶向治療又被稱為“生物導彈”。

科學家們在不斷探索癌癥的分子生物學發病機理時，就意識到如果能夠針對癌癥的特異性分子變化給予有力的打擊，將會大大改善治療效果，引發抗癌治療理念的變革。而分子靶向藥物在這種理念下產生。

在上世紀開始，腫瘤內科學50年來在藥物研制中的發展都是集中在細胞毒性攻擊性的藥物（化療藥）。雖然繼阿霉素、表阿霉素、順鉑、卡鉑之后又有很多強有力的化療藥物如泰素、泰索帝、開普拓、草酸鉑、健擇等問世并在各個不同的癌腫發揮重要的作用，但其性質仍然屬于不能分辨腫瘤細胞和正常細胞的藥物，臨床應用受到諸多因素的限制。

分子靶向藥物就是利用腫瘤細胞與正常細胞之間分子生物學上的差異（包括基因、酶、信號轉導等不同特性），抑制腫瘤細胞的生長增殖，最后使其死亡。而且部分的分子靶向藥物設計為口服藥物，大大方便了患者，在家接受治療即可。

很多靶向治療藥物已經在臨床起了極其重要甚至是奇跡般的作用。有些已經按照循證醫學的原則進入了國際腫瘤學界公認的標準治療方案和規范。雖然靶向治療很有潛力，但由于其作用機理不完全明確，臨床上對部分患者治療效果不佳甚至不能體現出效果，因此并不能在現階段代替手術、化療、放療等傳統的治療方法。

TAG：分子靶向治療 分子靶向藥物 分子靶向