【安迦利適應癥】
適用于4歲及以上杜氏肌營養不良（DMD）患者的治療。
【安迦利用法用量】
安迦利應在具有杜氏肌營養不良（DMD）治療經驗的專科醫生指導下使用。
用量：
對于體重小于40kg的患者，推薦給藥劑量為6mg/kg，每日一次。
對于體重大于40kg的患者，推薦給藥劑量為240mg（相當于6ml混懸液），每日一次。
根據患者個體耐受性的不同，每日劑量可以降低至4mg/kg或2mg/kg。患者應使用處方劑量范圍內的最高耐受劑量。
如果使用安迦利治療超過1周，則不得突然降低給藥劑量，應在數周內逐步減少給藥劑量，每次減少的劑量約為前一劑量的20％。每個逐步減量階段的持續時間應根據患者個體耐受性進行調整。
肝功能損害患者：輕度肝功能損害（Child-PughA級）患者無需調整劑量。對于中度肝功能損害（Child-PughB級）患者，體重＜40kg者推薦日劑量為2mg/kg/天，體重≥40kg者推薦日劑量為80mg。重度肝功能損害（Child-PughC級）患者不得使用安迦利。
用法：
餐前或餐后口服給藥。
給藥前，需搖動藥瓶使混懸液均勻分散。
僅可使用隨藥附帶的口服給藥器來量取安迦利（單位：ml）。
使用口服給藥器抽取適當劑量的藥物后，直接注入口中。
使用完畢后，應拆下口服給藥器，并將其置于流動的冷水下沖洗，隨后將其放置在通風處，自然風干。風干后請將口服給藥器儲存在盒中，供下次使用。
口服給藥器的使用期限為45天，過期后應棄置，并使用附帶在包裝內的第二支口服給藥器。
具體使用方法詳見附件“伐莫洛龍口服混懸液使用說明”。
【安迦利注意事項】
內分泌功能改變
安迦利會導致內分泌功能產生變化，尤其是在長期使用的情況下應監測庫欣綜合征和高血糖癥。停藥后還應監測腎上腺功能不全。此外，垂體功能減退癥、原發性腎上腺功能不全或先天性腎上腺肥大、甲狀腺功能改變或嗜鉻細胞瘤患者發生內分泌功能改變的風險增加。
腎上腺功能不全的風險：
安迦利會對下丘腦-垂體-腎上腺軸（HPA軸）產生劑量依賴性的可逆性抑制，這可能會誘發繼發性腎上腺功能不全，長期治療停止后，抑制作用仍會持續數月。腎上腺功能不全的程度和持續時間因人而異，并且取決于治療劑量和持續時間。
在出現應激或突然減量或中斷安迦利給藥的情況下，患者可能會出現急性腎上腺功能不全（腎上腺危象），這種情況可能致命。腎上腺危象的癥狀可能包括極度疲勞、突然虛弱、嘔吐、頭暈或意識模糊。為盡可能避免產生此種情況，在需要下調給藥劑量或終止治療時，應逐步減量。
在出現應激（如急性感染、創傷或手術）期間，應密切監測患者是否出現急性腎上腺功能不全的體征，并且應在安迦利的常規治療方案中加入全身性氫化可的松，以降低腎上腺危象的風險。目前尚無在應激增加時提高安迦利劑量的影響數據。
在突然停用后，可能會出現類固醇“戒斷綜合征”，包括厭食、惡心、嘔吐、困倦、頭痛、發熱、關節疼痛、脫屑、肌痛和/或體重下降。這些癥狀被認為是由于皮質類固醇濃度突然發生變化所致，并非因皮質類固醇水平偏低導致。
嗜鉻細胞瘤危象：
有報告在全身皮質類固醇給藥后出現的嗜鉻細胞瘤危象可能是致命的。對于疑似或確定為嗜鉻細胞瘤的患者，在給予安迦利前應考慮嗜鉻細胞瘤危象的風險。
庫欣綜合征：
庫欣綜合征（皮質醇增多癥）是由于長期暴露于外源性皮質類固醇（包括安迦利）而引起，癥狀包括高血壓、軀干肥胖和四肢變細、皮膚紫紋、面部變圓、面部多血癥、肌肉無力、容易頻繁青腫伴皮膚薄弱、頸后脂肪沉積、骨質減少、痤瘡、閉經、多毛癥和精神異常。
糖尿病：
長期使用糖皮質激素治療可能會增加糖尿病風險。安迦利臨床試驗中未發現其與糖代謝存在臨床相關變化。長期數據仍然有限，因此長期接受安迦利治療的患者應定期監測血糖。
甲狀腺功能異常患者的使用注意事項：
甲狀腺功能減退患者的皮質類固醇代謝清除率可能會降低，而甲狀腺功能亢進患者的皮質類固醇代謝清除率可能會增加。目前尚未明確安迦利是否會以同樣的方式受到影響。患者甲狀腺功能改變時，可能需要相應地調整處方劑量。當需要安迦利和左甲狀腺素合并用藥時，應在開始左甲狀腺素治療前先給予安迦利，以降低出現腎上腺危象的風險。
增加感染風險
抑制炎癥反應和免疫功能可能會增加感染的風險及其嚴重程度，可能會導致潛伏性感染再激活或者加重既存感染。感染的臨床表現通常不太典型，且嚴重感染可能會被掩蓋，甚至可能在確診之前已經進展到晚期。此類感染可能為重度，有時甚至會導致死亡。
雖然在臨床試驗中并未觀察到安迦利會增加感染的發生率或嚴重程度，但由于長期給藥經驗有限，尚無法完全排除感染風險增加的可能性。
患者用藥期間應監測是否發生感染。對于接受安迦利長期治療期間出現感染的患者，應當采用相應的診療策略。對于接受安迦利治療的中重度感染患者，應考慮使用氫化可的松作為補充治療。
肺結核：
安迦利若用于治療潛伏性結核病或結核菌素反應性患者的疾病，可能會導致結核病的再活化。應密切監測這類患者的再活化情況。長期使用安迦利治療期間，潛伏性結核病或結核菌素反應性患者應接受化學預防治療。
水痘帶狀皰疹和麻疹病毒感染：
在接受皮質類固醇（包括安迦利）的未免疫患者中，水痘和麻疹可能出現嚴重甚至致命的病程。如果未患過這些疾病或未免疫的患者接受皮質類固醇治療，應特別注意避免暴露于水痘和麻疹。
如果接受安迦利治療的患者暴露于水痘，則可能需要接種水痘帶狀皰疹免疫球蛋白進行預防治療。如果患者出現水痘，可考慮使用抗病毒藥物進行治療。
如果接受安迦利治療的患者暴露于麻疹，則可能需要接種免疫球蛋白進行預防治療。
乙型肝炎病毒再激活：
接受免疫抑制劑量皮質類固醇（包括安迦利）治療的乙型肝炎攜帶者可能發生乙型肝炎病毒再激活。乙型肝炎感染顯示已痊愈的患者接受皮質類固醇，也可能偶爾發生再激活。
在開始安迦利免疫抑制（例如，長期）治療前，應對患者進行乙型肝炎感染篩查。對于有乙型肝炎感染證據的患者，建議咨詢具有治療乙型肝炎專業知識的醫生，以監測感染情況并考慮乙型肝炎抗病毒治療。
真菌感染
皮質類固醇（包括安迦利）可能加重全身真菌感染；因此，在存在此類感染的情況下，應避免使用安迦利，除非需要使用安迦利控制藥物反應。對于接受長期安迦利治療并發生全身真菌感染的患者，建議停用或降低劑量。
阿米巴病：
皮質類固醇（包括安迦利）可激活潛伏性阿米巴病。因此，建議有熱帶地區旅居史的患者或存在不明原因腹瀉的患者，在開始安迦利治療前應排除潛伏性阿米巴病或活動性阿米巴病。
類圓線蟲侵染類疾病：
已知或疑似類圓線蟲（線蟲）感染的患者應謹慎使用皮質類固醇（包括安迦利）。此類患者中，皮質類固醇誘導的免疫抑制可能導致類圓線蟲高度感染和擴散，伴廣泛的幼蟲遷移，通常伴有重度小腸結腸炎和可能致命的革蘭氏陰性敗血癥。
腦型瘧疾：
腦型瘧疾患者應謹慎使用皮質類固醇（包括安迦利）。
體重增加
安迦利與食欲和體重增加呈劑量依賴性相關，主要出現在治療開始后的前幾個月內。在治療開始前和治療期間，應根據DMD患者營養管理的一般建議，向患者提供與其年齡相符的飲食建議。
對眼部的影響
皮質類固醇（包括安迦利）可能會誘發后囊下白內障和青光眼，可能對視神經造成潛在的損害，可能增加由細菌、真菌或病毒引發的繼發性眼部感染的風險。安迦利可能對眼部產生影響的風險尚不明確。
不建議活動性眼部單純皰疹患者使用皮質類固醇。部分使用皮質類固醇的患者眼內壓可能升高。如果安迦利治療持續超過6周，應監測眼內壓。
對骨骼的影響
安迦利與食欲和體重增加呈劑量依賴性相關，主要出現在治療開始后的前幾個月內。在治療開始前和治療期間，應根據DMD患者營養管理的一般建議，向患者提供與其年齡相符的飲食建議。
對眼部的影響
皮質類固醇（包括安迦利）可能會誘發后囊下白內障和青光眼，可能對視神經造成潛在的損害，可能增加由細菌、真菌或病毒引發的繼發性眼部感染的風險。安迦利可能對眼部產生影響的風險尚不明確。
不建議活動性眼部單純皰疹患者使用皮質類固醇。部分使用皮質類固醇的患者眼內壓可能升高。如果安迦利治療持續超過6周，應監測眼內壓。
對骨骼的影響
皮質類固醇（包括安迦利）通過調節鈣（即減少吸收和增加排泄）和抑制成骨細胞功能，減少骨形成并增加骨吸收。這種情況以及繼發于蛋白質分解代謝增加和性激素生成減少的骨蛋白基質減少，可能導致兒童患者的骨生長受到抑制，并在任何年齡發生骨質流失。骨質流失可使患者容易發生椎骨和長骨骨折。開始皮質類固醇治療前，應考慮患者的骨質疏松癥風險。長期接受安迦利治療的患者應監測骨密度。皮質類固醇可能引起缺血性壞死。
與其他皮質類固醇不同，臨床研究中經過48周的觀察，通過骨轉換標志物的測量，伐莫洛龍未引起骨代謝的顯著改變；同時，通過雙能X線吸收測定法（DXA）測定的腰椎骨礦化參數也未出現顯著下降。使用伐莫洛龍治療的DMD患者骨折風險的情況尚不明確。
對生長發育的影響
長期使用皮質類固醇（包括安迦利）可能對兒童的生長發育產生負面影響。
行為和情緒障礙
使用全身皮質類固醇（包括安迦利）可能導致患者發生重度精神類不良反應，癥狀通常在開始治療后數天或數周內出現，可能與劑量相關。這些反應可能需要藥物治療，也可能在劑量降低或停藥后改善。
研究1中，21％接受6mg/kg治療的患者、10％接受2mg/kg治療的患者和14％接受安慰劑治療的患者報告精神類的不良反應。安迦利報告的精神類不良反應在無需治療或停藥的情況下消退。
皮質類固醇的精神類不良反應，在成人中通常涉及治療期間的輕躁狂或躁狂癥狀（例如，欣快感、失眠、心情波動）和治療終止后的抑郁發作，在兒童中通常涉及治療期間的多動/亢進癥狀（例如，易激惹、攻擊行為、發脾氣頻率增加和心情波動）和睡眠障礙。應告知患者或護理人員行為和情緒變化的可能性，鼓勵其在出現精神癥狀時尋求醫療護理，特別是疑似心境抑郁或自殺想法時。
胃腸穿孔
某些胃腸系統疾病（例如，活動性或潛伏性消化性潰瘍、憩室炎、近期接受腸吻合術和非特異性潰瘍性結腸炎）患者在使用皮質類固醇（包括安迦利）期間發生胃腸穿孔的風險增加。接受皮質類固醇治療的患者，胃腸穿孔體征（例如，腹膜刺激）可能會被掩蓋。
如果患者有可能發生穿孔、膿腫或其他化膿性感染、憩室炎、近期接受腸吻合術、活動性或潛伏性消化性潰瘍，應避免使用安迦利。
心血管/腎功能變化
皮質類固醇（包括安迦利）可能引起血壓升高、鹽和水潴留、鉀和鈣排泄增加。應監測患者血壓并評估容量超負荷的體征和癥狀。應監測患者的血清鉀水平。
充血性心力衰竭、高血壓或腎功能不全患者應謹慎使用安迦利。文獻報告顯示，近期心肌梗死后使用糖皮質激素與左側游離壁破裂之間存在相關性，因此，這些患者應謹慎使用安迦利治療。
肌病
接受皮質類固醇和神經肌肉阻滯劑（例如，泮庫溴銨）合并治療的患者或患有神經肌肉傳遞障礙（例如，重癥肌無力）的患者發生急性肌病的風險可能增加。這種急性肌病是全身性的，可能累及眼肌和呼吸肌，并可能導致四肢輕癱。
停用皮質類固醇后，可能需要數周至數年才能獲得臨床改善或恢復。
Kaposi肉瘤
已有接受皮質類固醇治療的患者報告發生Kaposi肉瘤，最常報告于慢性疾病患者。終止治療可能使Kaposi肉瘤出現臨床改善。
血栓栓塞事件
觀察性研究顯示，使用皮質類固醇可能會增加血栓栓塞（包括靜脈血栓栓塞）可能會增加血栓栓塞（包括靜脈血栓栓塞）的風險，尤其是在皮質類固醇的累積劑量較高時。安迦利風險尚不明確。患有或可能患有血栓栓塞性疾病傾向的患者應慎用安迦利。
速發過敏反應
接受皮質類固醇治療的患者有罕見的過敏性休克報告。安迦利與糖皮質激素結構相似，因此已知對糖皮質激素有超敏反應的患者應慎用。
疫苗接種
接受皮質類固醇治療的患者對活疫苗或減毒活疫苗的應答可能會發生變化。
安迦利的疫苗相關風險尚不明確。若需要接種減毒活疫苗或活疫苗，則接種后至少6周內不得使用安迦利。對于沒有水痘病史或未接種過水痘疫苗的患者，建議在開始安迦利治療前首先接種水痘-帶狀皰疹病毒疫苗。
從糖皮質激素轉為安迦利治療
患者可以直接從口服皮質類固醇（如潑尼松）轉為安迦利治療，無需暫停或提前降低劑量。
長期使用皮質類固醇治療的患者在轉為安迦利治療時，推薦的每日給藥劑量為6mg/kg，以最大程度地降低發生腎上腺危象的風險。
肝功能損害
安迦利尚未在重度肝功能損害（Child-PughC級）患者開展研究，因此這些患者禁用安迦利。
與其他藥品合并用藥
安迦利與UGT（尿苷二磷酸葡萄糖醛酸轉移酶）的潛在藥物相互作用尚未得到充分評估。因此，應避免聯合使用任何UGT抑制劑。如確有使用的必要，應在使用時保持謹慎。
【安迦利禁忌】
對安迦利活性成分或任何輔料過敏者禁用安迦利。
接受皮質類固醇治療曾發生超敏反應（包括過敏反應）的患者禁用安迦利。
重度肝功能損害（Child-PughC級）的患者禁用安迦利。
在治療開始的前6周以及治療期間，禁止使用活疫苗或減毒活疫苗。
【安迦利性狀】
安迦利為白色或類白色均勻混懸液，無任何結塊或團塊，有橙味氣味。
【安迦利有效期】
24個月。開啟后需直立儲存在冰箱（2~8℃）中，最長使用期限為3個月。
【安迦利生產企業】
名稱：PurnaPharmaceuticalsNV/SA
生產地址：Rijksweg172870Puurs-Sint-AmandsBelgium