安迦利®(通用名:伐莫洛龍口服混懸液,vamorolone)于2024年12月6日已獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準用于治療四歲及以上的杜氏肌營養不良(DMD)患者。 7月22日,安迦利®在北京、上海、浙江、廣東、四川,山東等地開出產品上市后首張處方,標志著國內首個獲批DMD適應癥的治療藥物實現臨床應用。
杜氏肌營養不良(DMD)是一種主要影響男性的罕見病,疾病導致患者肌肉損傷,影響運動功能,大多數患者十幾歲時就坐上輪椅,最終多因心肺衰竭失去生命。安迦利®伐莫洛龍口服混懸液由曙方醫藥引進,2024年12月獲得國家藥品監督管理局批準用于治療四歲及以上的DMD患者。安迦利®作為一款兼顧療效和安全性的新型類固醇,使得DMD患者的長期足量治療成為可能,從而實現保護肌肉和運動功能,延長獨立行走時間,降低家庭照護負擔。
安迦利®是一款原創新藥,它是一種新型解離性皮質類固醇,在化學結構中的 9:11 位置上,羥基(OH)被改變成碳-碳雙鍵,使安迦利®兼顧療效和安全性。
在關鍵性研究Vision-DMD中,安迦利® 6 mg/kg/天和足量潑尼松0.75 mg/kg/天的療效在所有運動功能中相似。該改善在長達48周的治療期間持續存在。VBP15-LTE研究中長達30個月的數據顯示,安迦利®組由臥位至站立所需時間(TTSTAND)速度均值始終高于基線值。
在安全性方面,足量的安迦利®與足量傳統激素相比,安迦利®臨床相關不良反應發生的頻率和嚴重程度均較低,在行為異常、糖尿病、皮膚毛發改變、感染等不良事件上發生率更低,無白內障事件發生,并且對骨代謝、生長無有害影響,長期足量規范治療DMD成為可能。安迦利®目前已在中國、中國香港、美國、歐盟、英國獲得批準。
憑借涵蓋全生命周期、全國一體化的新特藥DTP專業藥房體系,上藥云健康“益藥·藥房”持續在為藥企提供從臨床研發階段的患者招募、全國網絡推廣,慈善援助、創新支付等一站式服務,推動創新藥物可及性。此次伐莫洛龍口服混懸液(安迦利®)在“益藥·藥房”的落地,將為更多中國杜氏肌營養不良(DMD)患者帶來新選擇。