側(cè)索硬化癥治療新藥NurOwn被FDA指定為罕見病治療藥

    肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病，也是四大常見的神經(jīng)退行性疾病之一（其它三種為亨廷頓氏病、老年性癡呆癥、帕金森氏病）。肌萎縮側(cè)索硬化癥病累及上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（大腦、腦干、脊髓），或下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（顱神經(jīng)核、脊髓前角細(xì)胞）。

    肌萎縮側(cè)索硬化癥多于30～50歲發(fā)病，以上肢周圍性癱瘓 ，下肢中樞性癱瘓，上下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元混合性、對(duì)稱性損害為特點(diǎn)。表現(xiàn)為受累部位肌肉萎縮。通常以手肌無(wú)力、萎縮（爪形手）為首發(fā)癥狀，逐步蔓延到對(duì)側(cè)。緩慢起病，呈進(jìn)行性發(fā)展，多無(wú)感覺障礙。身體如同被逐漸凍住一樣，俗稱“漸凍人”。

    BrainStorm是一家正處在發(fā)展階段的制藥公司，主要致力于成人干細(xì)胞療法藥物的研發(fā)，這類藥物主要用于治療神經(jīng)退行性疾病。近期，BrainStorm公司研制的肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥治療新藥NurOwn已被FDA指定為罕見病治療藥。 
   
    NurOwn是在成人骨髓間質(zhì)干細(xì)胞的基礎(chǔ)上研發(fā)而來(lái)，這類細(xì)胞可以進(jìn)行自我更新，并且還可以分化成各種其他細(xì)胞類型。該公司總裁徹姆•勒博維特表示，NurOwn被指定為罕見病治療藥有利于產(chǎn)品研發(fā)工作的進(jìn)一步開展，今年上半年該藥有望進(jìn)入人體實(shí)驗(yàn)階段。

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