導(dǎo)讀：由美國(guó)Ligand制藥公司研制，2000年1月15日在美國(guó)首次上市。蓓薩羅丁可選擇性地結(jié)合并激活視黃酸類（retinoid）X受體亞型（RXRα，RXRβ，RXRγ）。臨床兩項(xiàng)開(kāi)放性研究顯示蓓薩羅丁對(duì)早期及晚期難治性皮膚T-細(xì)胞淋巴瘤有效。近日，蓓薩羅丁用于治療阿爾茨海默病的研究實(shí)驗(yàn)有了初步消息。

　　蓓薩羅丁自1999年起就被批準(zhǔn)用于治療一種皮膚癌。在基因鼠中進(jìn)行的這項(xiàng)新的試驗(yàn)顯示，該藥物可以很快清除腦內(nèi)的β-淀粉樣斑塊，后者被認(rèn)為在阿爾茲海默病中引起認(rèn)知缺陷癥狀，并且，它可以在極短時(shí)間內(nèi)取得這種效果。

　　克利夫蘭市凱斯西儲(chǔ)大學(xué)的Gary E. Landreth博士介紹，這項(xiàng)Ⅰb期試驗(yàn)將隨機(jī)給予12例健康受試者蓓薩羅丁(Targretin)或安慰劑治療。研究者將在用藥后36 h內(nèi)每小時(shí)收集腦脊液和血液，查看蓓薩羅丁促進(jìn)淀粉樣蛋白自然清除的情況。

　　“如果我們的假設(shè)是正確的，這種藥物應(yīng)該可以加速載脂蛋白E的合成并保持其穩(wěn)態(tài)水平”，而載脂蛋白E有利于可溶性?淀粉樣蛋白的分解。饑餓的小膠質(zhì)細(xì)胞是蓓薩羅丁的第二記重拳，在小鼠體內(nèi)，該藥物可激活小膠質(zhì)細(xì)胞，從而促進(jìn)對(duì)β淀粉樣斑塊的清除。如果這兩種事件都能在人體內(nèi)發(fā)生，“我們將有理由進(jìn)一步開(kāi)展Ⅱ期試驗(yàn)”。

　　目前尚不建議對(duì)阿爾茨海默病患者處方蓓薩羅丁。Landreth博士說(shuō)，盡管相對(duì)溫和，但蓓薩羅丁在癌癥患者中可導(dǎo)致甲狀腺功能低減和血脂異常。盡管幾乎可以確定在即將進(jìn)行的試驗(yàn)中，志愿者將不會(huì)發(fā)生這些不良反應(yīng)，但無(wú)法保證在阿爾茨海默病患者中的應(yīng)用是安全的。

　　Landreth博士及其同事Paige Cramer擁有蓓薩羅丁作為一種阿爾茨海默病潛在治療藥物的美國(guó)臨床專利，并得到ReXceptor公司的資助，這家公司擁有大學(xué)提供的將蓓薩羅丁用于阿爾茨海默病治療的批準(zhǔn)選擇權(quán)。

　　這種已有十多年應(yīng)用歷史的抗癌藥將在9月份開(kāi)始進(jìn)行其治療阿爾茨海默病的首項(xiàng)人體試驗(yàn)。值得我們共同期待和關(guān)注。

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