為應對目前治療慢性髓性白血病(CML)患者一線用藥出現部分耐藥的現象,諾華制藥公司研發的又一治療新藥達希納(尼洛替尼)日前在中國上市。它將作為第二代靶向酪氨酸激酶抑制劑(TKI)加入到慢性髓性白血病治療中。
據中國工程院院士、蘇州第一人民醫院血液內科阮長耿教授介紹,慢性髓性白血病是一種常見的骨髓干細胞惡性增生性疾病,其發病根源是一種名為Bcr-Abl的異常融合蛋白。在以往的治療中,甲磺酸伊馬替尼(格列衛)作為治療慢性髓性白血病的首選方案和分子靶向藥物,能直接抑制Bcr-Abl,明顯延長患者的生存期。但研究發現,部分患者由于基因突變會對甲磺酸伊馬替尼產生耐藥,而新藥達希納(尼洛替尼)則能對除T315i以外的32種基因突變類型有抑制作用。
“達希納(尼洛替尼)適用于既往至少接受過一種藥物(包括甲磺酸伊馬替尼)治療,但對這種藥物產生耐藥或不能耐受的慢性期或者加速期的慢性髓性白血病患者。”中山大學附屬第一醫院血液內科教授李娟表示,在慢性髓性白血病治療過程中,約5%的慢性期患者可能初期就對甲磺酸伊馬替尼產生耐藥(即原發性耐藥);還有部分患者在治療初期獲得治療反應,但后來出現耐藥(即繼發性或獲得性耐藥);而原發性耐藥與獲得性耐藥在慢性髓性白血病加速期患者中較為常見,在急變期患者中最常見。此外,還有少數患者因不良事件不能耐受甲磺酸伊馬替尼的現象。李娟認為:“這些患者都有可能從達希納(尼洛替尼)治療中獲益。”
“達希納(尼洛替尼)較甲磺酸伊馬替尼靶向抑制Bcr-Abl的能力更強,使不能繼續從甲磺酸伊馬替尼治療中獲益的慢性期或加速期慢性髓性白血病患者有了新的標準治療方法。但甲磺酸伊馬替尼仍然是慢性髓性白血病患者標準的一線治療藥物。”南方醫科大學附屬南方醫院血液病中心周淑蕓教授指出。