美國(guó)醫(yī)藥巨頭強(qiáng)生（JNJ）重磅單抗藥物Simponi（golimumab，戈利木單抗）近日在歐盟監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿崱�歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）支持批準(zhǔn)皮下注射藥物Simponi聯(lián)合甲氨蝶呤（MTX），用于對(duì)既往甲氨蝶呤治療反應(yīng)不足、體重至少40公斤、年齡17歲以下的多關(guān)節(jié)型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（pJIA）兒童患者的治療。

　　pJIA是17歲以下兒童群體中最常見的關(guān)節(jié)炎類型，主要癥狀是持續(xù)性關(guān)節(jié)疼痛、腫脹和僵直。據(jù)估計(jì)，在歐洲有近6萬例pJIA患者。歐盟委員會(huì)（EC）在審查藥品時(shí)，通常都會(huì)采納CHMP的建議，這也意味著Simponi很有可能在未來2-3個(gè)月獲批，造福歐洲的活動(dòng)性pJIA兒童患者。

　　CHMP的積極意見，是基于III期GO KIDS臨床研究的數(shù)據(jù)，該研究在173例年齡在2-17歲的pJIA兒童患者中開展，這些患者至少5個(gè)關(guān)節(jié)存在活動(dòng)性關(guān)節(jié)炎且對(duì)甲氨蝶呤治療緩解不足。研究的第一部分是為期16周的開放標(biāo)簽期，患者每4周接受一次Simponi 30mg/m2（最大50mg）皮下注射，同時(shí)接受甲氨蝶呤治療。在第16周，實(shí)現(xiàn)美國(guó)風(fēng)濕病學(xué)會(huì)兒科30緩解（ACR Ped 30）的154例患者進(jìn)入第二部分研究（隨機(jī)撤藥期），每4周接受一次Simponi 30mg/m2（最大50mg）皮下注射+甲氨蝶呤或安慰劑+甲氨蝶呤。

　　研究的主要終點(diǎn)，即16周時(shí)實(shí)現(xiàn)ACR Ped 30緩解以及在16周-48周期間未發(fā)生一次耀斑（flare，發(fā)病期間疾病的活動(dòng)增加稱為耀斑）的患者比例，未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異，這是由于大多數(shù)患者在16周-48周期間未發(fā)生一次耀斑（Simponi+MTX治療組比例為59%，安慰劑+MTX治療組為53%，p=0.41）。然而，通過基線C反應(yīng)蛋白（CRP）（≥1 mg/dL vs <1 mg/dL）對(duì)主要終點(diǎn)開展的一項(xiàng)既定亞組分析顯示，在基線CRP≥1mg/dL的患者中，與Simponi+MTX治療組相比，安慰劑+MTX治療組表現(xiàn)出更高的耀斑發(fā)生率（87% vs 40%，p=0.0068）。該研究中，不良事件發(fā)生的類型和頻率與成人類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎研究中相似。

　　Simponi（golimumab）是一種皮下注射劑型（每月注射一次）的全人源化抗腫瘤壞死因子α（TNF-α）單克隆抗體藥物，靶向并中和可溶性和跨膜活性形式的TNF-α，阻止其與TNF受體的結(jié)合，從而抑制TNF的生物活性，該藥能夠顯著改善患者癥狀和體征、身體機(jī)能、并抑制結(jié)構(gòu)性損傷的進(jìn)一步發(fā)展。

　　Simponi于2009年上市，已獲批多個(gè)適應(yīng)癥，包括中度至重度活動(dòng)性類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）、活動(dòng)性漸進(jìn)性銀屑病關(guān)節(jié)炎（PsA）、重度活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎（AS）、中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）、放射學(xué)陰性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎（nr-AxSpa）。這些疾病均為自身免疫性疾病，是由于自身免疫反應(yīng)導(dǎo)致組織器官損傷和相應(yīng)功能障礙。（來源：生物谷）

　　原始出處：SIMPONI Receives CHMP Positive Opinion For Treatment Of Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis

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