答：胃腸間質(zhì)瘤(GIST)是一組獨(dú)立起源于胃腸道間質(zhì)干細(xì)胞的腫瘤，主要是由于c-kit癌基因突變導(dǎo)致KIT 酪氨酸激酶持續(xù)活化，細(xì)胞增殖分化失控形成的。靶向藥物伊馬替尼的出現(xiàn)已使GIST的治療發(fā)生了巨大改變，而多靶點(diǎn)激酶抑制劑索坦又使伊馬替尼治療失敗或不能耐受的GIST有了治療的可能。

    2003年開始了一項(xiàng)在歐洲、美國、澳大利亞和新加坡56個(gè)中心進(jìn)行的安慰劑對(duì)照的隨機(jī)雙盲Ⅲ期臨床研究，使用索坦治療伊馬替尼耐藥或不能耐受的 GIST患者。索坦劑量為50 mg/d，每個(gè)療程治療4周，停藥2周。入組患者為手術(shù)或其他治療無改善、伊馬替尼治療失敗的GIST，東方腫瘤協(xié)作組評(píng)分(ECOG PS)0~1。

    2005年的中期分析顯示，索坦治療組和安慰劑組的主要終點(diǎn)至疾病進(jìn)展時(shí)間(TTP)有顯著差異，因此獨(dú)立數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)建議解盲治療�；�于這項(xiàng)結(jié)果，索坦被美國FDA以及歐洲和加拿大相繼批準(zhǔn)用于治療伊馬替尼耐藥或不能耐受而發(fā)生進(jìn)展的GIST患者，同時(shí)該研究還得到了歐洲人用藥物委員會(huì) (CHMP)的正面評(píng)價(jià)。

    研究最終使用索坦治療6個(gè)療程，安慰劑組在盲法期接受1個(gè)療程治療，解盲后使用索坦治療5個(gè)療程。對(duì)雙盲期的分析顯示，索坦和安慰劑組患者的 TTP分別為28.9周和7.0周，索坦治療組為安慰劑組的4倍。安慰劑組解盲接受索坦治療后獲得改善，總體TTP為24.3周，在13周時(shí)，安慰劑組已經(jīng)有70%的患者使用了索坦。不論初始使用，還是延遲治療，索坦都能使患者獲益，總生存期(OS)也顯著改善。

TAG：索坦 舒尼替尼 sutent 索坦說明書 索坦價(jià)格 索坦療效