好消息！法布雷病治療藥物----法布贊 在康德樂大藥房即將開售！

2019年12月20日，國家藥監局批準Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β（商品名：法布贊）進口注冊申請。

2020年6月6日，法布贊中國上市會在北京和上海線上同步舉行，宣布法布雷病治療用藥法布贊®（注射用阿加糖酶β）在國內上市，該藥適用于8歲以上的兒童和青少年及成人，這也正填補了過去法布雷病無藥可用的空白。

認識法布雷病

法布雷病我們在生活中比較少聽到，屬于罕見病的一種，是X染色體連鎖遺傳的鞘糖脂類代謝性疾病，由于患者體內的α-半乳糖苷酶A（α-GalA）先天性缺乏，使得人體代謝產物（酰基鞘氨醇三己糖苷(Gb3)和酰基鞘氨醇二己糖苷）不能被裂解而廣泛沉積，造成四肢劇烈疼痛，對各個器官造成損害或衰竭，如果沒有得到及時醫治，會危及生命。

法布雷病癥狀

患者臨床癥狀主要為肢端灼燒樣疼痛，患者在兒童時期就會出現疼痛、少汗或無汗，熱敏感度高等。

（1）手腳：間歇性的疼疼或感覺異常，灼燒樣疼痛，持續時間短則數分鐘長則數天，嚴重時無法工作；

（2）眼耳：眼部異常角膜藻（螺紋狀混濁）、結膜血管迂曲、嚴重的甚至視力下降或致盲；顱神經損害，如神經性耳聾；

（3）胃腸道：腹痛腹瀉，惡心嘔吐，痙攣性腹痛，不消化等；

（4）心腦血管等疾病：早發卒中或短暫性腦缺血，左心室肥厚，心律失常等。

（5）其它：如皮膚血管角質瘤，多見于外生殖器、臀部和大腿內側；腎功能損害，如多尿、蛋白；還有呼吸系統，如慢性支氣管炎、喘息。

目前，我國約有300名確診的法布雷病患者，其中，男性患者臨床癥狀重于女性，男患者平均生存期較常人縮短約20年，女性則縮短約10年。

法布雷病藥物：法布贊

在法布贊獲批前，我國法布雷病的患者只能夠對癥治療，長時間忍受各種痛苦。法布贊的上市打破了法布雷病的治療困局，改善患者生存治療，走出疾病陰影，步入正常生活。

隨著國家新藥審批工作的加快，我們相信越來越多的罕見病藥物進入到中國，讓更多患者有藥可用。

法布贊到貨時我們會盡快告知大家，建議隨時留意康德樂大藥房微信公眾號及管網信息，有任何疑問也可以咨詢我們在線藥師客服。

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