Mylotarg獲FDA專家委員會支持治療急性髓性白血病

• 復方環(huán)磷酰胺片價格
• 如何購買

• 臨床療效
• 詳細說明書

　　美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）腫瘤藥物顧問委員會（ODAC）以6票贊成1票反對的結(jié)果認為來自III期臨床研究ALFA-0701的數(shù)據(jù)證明了靶向抗癌藥Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）聯(lián)合化療用于治療新診CD33陽性急性髓性白血病（AML）具有有利的風險收益比。FDA顧問委員會的作用是向FDA提供關于藥品審查方面的建議。FDA預計將在2017年9月作出是否批準Mylotarg的決定。

　　輝瑞全球產(chǎn)品開發(fā)腫瘤學首席開發(fā)官Mace Rothenberg表示，我們對委員會的積極建議感到非常高興，這將使我們距離為新診AML患者群體來自重要的治療方案更近了一步。我們期待著在接下來的監(jiān)管過程中與FDA展開密切的合作。

　　ODAC的討論是基于目前FDA正在審查的生物制品許可申請（BLA）。該BLA納入了一項研究員領導的隨機開放標III期研究（ALFA-0701）和來自5個隨機III期研究超過3000例患者的個體患者數(shù)據(jù)薈萃分析。這些研究涵蓋了跨度長達10年的研究，涉及超過4300例患者。

　　Mylotarg是一種實驗性抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），由細胞毒性制劑卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一種單克隆抗體偶聯(lián)而成。CD33是一種抗原蛋白，表達于超過90%的AML患者的成髓細胞（myeloblast）的表面。當Mylotarg結(jié)合至細胞表面的CD33抗原時被吸收進入細胞內(nèi)，釋放出卡奇霉素導致細胞死亡。

　　Mylotarg最初于2000年通過FDA的加速審評程序獲批，作為一種單藥療法用于已經(jīng)歷首次復發(fā)并且年齡在60歲及以上的CD33陽性AML患者。在2010年，由于該藥在一項驗證性III期臨床研究（SWOG S0106）種未表現(xiàn)出臨床獲益，同時該藥治療組因治療相關毒性導致的死亡率顯著升高，輝瑞自愿將Mylotarg撤出市場。

　　盡管ODAC已討論了Mylotarg用于新診CD33陽性AML，但輝瑞目前正在尋求美國FDA批準Mylotarg用于2個適應癥：（1）聯(lián)合標準化療，用于既往未接受治療（初治）CD33陽性AML患者；（2）作為一種單藥療法用于已經(jīng)歷首次復發(fā)且年齡在60歲及以上同時被認為不適合其他細胞毒化療方案的CD33陽性AML患者。

　　目前，Mylotarg已在日本上市，用于被認為不適合其他細胞毒化療的復發(fā)性或難治性CD33陽性AML患者。

　　急性髓性白血病（AML）是成人群體中最常見類型的急性白血病，約占全部急性白血病病例的80%。在美國，據(jù)估計2017年將有大約2.138例患者被診斷患有AML。近年來，盡管在探索白血病科學機制和治療方面已獲得喜人的進展，但延長AML患者生存方面進步微乎其微，僅有四分之一的AML患者生存時間能超過5年。（來源生物谷）

　　原文出處FDA ADVISORY COMMITTEE VOTES IN FAVOR OF PFIZER’S MYLOTARG (GEMTUZUMAB OZOGAMICIN) FOR ACUTE MYELOID LEUKEMIA

TAG：白血病 癌癥