AVP-923或將成為FDA首個假性球麻痹癥狀藥物

    假性球麻痹癥狀是一種非常常見的神經系統疾病，其臨床多表現為情感障礙。患者表情淡漠、約半數出現無原因的、難以控制的強哭強笑發作，強哭叫強笑常見。而且表情特異，獨處時表情淡漠、好像對周圍事物淡漠不關心，由于表情肌張力亢進患者常睜起眼睛額紋皺起，口張很大，呈現一種悲哀的表情變化少、單調。受到刺激時則一反靜止狀態，表情變化迅速，甚至出現強哭強笑發作（本質是呼吸中樞的釋放，呼吸肌、面肌痙攣所造成的一種窒息狀態。這種狀態恰好和哭或笑的樣子像似而已，不能認為是情感的一種失禁）。它常常為其他神經系統疾病的繼發癥，比如多發性硬化癥。

    AVP-923由右美沙芬和奎尼丁組成是Avanir 公司開發，如果AVP-923治療假性球麻痹癥狀適應癥被FDA獲批，將成為美國市場中第一用于治療假性球麻痹癥狀（PBA）的藥物。《處方藥申報者付費法案》要求的決議日期為10月29日。 
  
    其實AVP-923在2006年10月首次申請假性球麻痹癥狀遭到了FDA的拒絕，主要原因是研究發現AVP-923延長了QTc間期，從而增加了患者心率失常的風險。

    Avanir公司和FDA商議通過調低處方中奎尼丁的劑量，來解決QTc間期被延長的問題。同時在獲批之前，FDA要求公司必須進行第二次的三期臨床研究，后來這項研究于2007年開始啟動。 
  
    2009年公布的臨床結果表明，即使是在低劑量的奎尼丁的情況下AVP-923的效果也非常強。然而，雖然臨床結果表明患者的 QTc 間期沒有發生明顯的變化，但是與空白對照組相比，兩組AVP-923患者的死亡率更高，分別為2.8% 和 2.9% 比 0.9%。

    假性球麻痹癥狀存在缺乏治療藥物以及現有治療預后效果差等問題。因此，FDA不得不就AVP-923的安全性與之間進行權衡對比，最終做出決定。

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