AVP-923或?qū)⒊蔀镕DA首個(gè)假性球麻痹癥狀藥物

    假性球麻痹癥狀是一種非常常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其臨床多表現(xiàn)為情感障礙。患者表情淡漠、約半數(shù)出現(xiàn)無(wú)原因的、難以控制的強(qiáng)哭強(qiáng)笑發(fā)作，強(qiáng)哭叫強(qiáng)笑常見。而且表情特異，獨(dú)處時(shí)表情淡漠、好像對(duì)周圍事物淡漠不關(guān)心，由于表情肌張力亢進(jìn)患者常睜起眼睛額紋皺起，口張很大，呈現(xiàn)一種悲哀的表情變化少、單調(diào)。受到刺激時(shí)則一反靜止?fàn)顟B(tài)，表情變化迅速，甚至出現(xiàn)強(qiáng)哭強(qiáng)笑發(fā)作（本質(zhì)是呼吸中樞的釋放，呼吸肌、面肌痙攣所造成的一種窒息狀態(tài)。這種狀態(tài)恰好和哭或笑的樣子像似而已，不能認(rèn)為是情感的一種失禁）。它常常為其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病的繼發(fā)癥，比如多發(fā)性硬化癥。

    AVP-923由右美沙芬和奎尼丁組成是Avanir 公司開發(fā)，如果AVP-923治療假性球麻痹癥狀適應(yīng)癥被FDA獲批，將成為美國(guó)市場(chǎng)中第一用于治療假性球麻痹癥狀（PBA）的藥物。《處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案》要求的決議日期為10月29日。 
  
    其實(shí)AVP-923在2006年10月首次申請(qǐng)假性球麻痹癥狀遭到了FDA的拒絕，主要原因是研究發(fā)現(xiàn)AVP-923延長(zhǎng)了QTc間期，從而增加了患者心率失常的風(fēng)險(xiǎn)。

    Avanir公司和FDA商議通過(guò)調(diào)低處方中奎尼丁的劑量，來(lái)解決QTc間期被延長(zhǎng)的問(wèn)題。同時(shí)在獲批之前，F(xiàn)DA要求公司必須進(jìn)行第二次的三期臨床研究，后來(lái)這項(xiàng)研究于2007年開始啟動(dòng)。 
  
    2009年公布的臨床結(jié)果表明，即使是在低劑量的奎尼丁的情況下AVP-923的效果也非常強(qiáng)。然而，雖然臨床結(jié)果表明患者的 QTc 間期沒(méi)有發(fā)生明顯的變化，但是與空白對(duì)照組相比，兩組AVP-923患者的死亡率更高，分別為2.8% 和 2.9% 比 0.9%。

    假性球麻痹癥狀存在缺乏治療藥物以及現(xiàn)有治療預(yù)后效果差等問(wèn)題。因此，F(xiàn)DA不得不就AVP-923的安全性與之間進(jìn)行權(quán)衡對(duì)比，最終做出決定。

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