導(dǎo)讀：多發(fā)性硬化是一種神經(jīng)系統(tǒng)的慢性自身免疫性疾病，青年多發(fā)，女性發(fā)病率是男性的2倍。大多數(shù)患者的復(fù)發(fā)常在緩解期發(fā)生。青、中年多見(jiàn)，臨床特點(diǎn)是病灶播散廣泛，病程中常有緩解復(fù)發(fā)的神經(jīng)系統(tǒng)損害癥狀。 該病的病變位于腦部或脊髓。

　　多發(fā)性硬化癥的初期不易被檢查出來(lái)。如視力模糊或復(fù)視等，常見(jiàn)的癥狀有一定部位的肌肉僵硬，乏力、喪失控制能力，四肢異常疲勞、行走困難，頭暈，膀胱控制失調(diào)，觸覺(jué)、痛覺(jué)和溫?zé)岣杏X(jué)紊亂等，每個(gè)癥狀出現(xiàn)后又會(huì)消失。就這樣一個(gè)接一個(gè)的相繼發(fā)生，或繼續(xù)惡化，最后可使患者吞咽困難。致殘及臥床不起。

　　2012年9月12日，美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了Aubagio (teriflunomide，特立氟胺 )用于緩解成人多發(fā)性硬化（MS）患者癥狀，該藥每日服用一次。

　　特立氟胺是一種口服嘧啶合成酶抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑，可以逆轉(zhuǎn)抑制二氫乳清酸脫氫酶(DHODH)—與從頭嘧啶合成相關(guān)的一種關(guān)鍵酶。DHODH是一種含鐵的黃素依賴(lài)的線粒體酶，是核酸中嘧啶合成的關(guān)鍵酶，催化嘧啶從頭生物合成途徑中的第四步反應(yīng)。DHODH是免疫相關(guān)疾病的重要靶點(diǎn)，抑制DHODH，可以阻止新生嘧啶合成，致使DNA合成障礙，抑制活化的T淋巴細(xì)胞、B淋巴細(xì)胞以及腫瘤細(xì)胞的增殖，從而在免疫抑制和抗腫瘤中起重要作用。目前，已知的作用機(jī)制包括通過(guò)抑制DHODH阻止淋巴細(xì)胞中嘧啶的從頭合成，以及對(duì)酪氨酸激酶活性的干擾。

　　FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心神經(jīng)產(chǎn)品辦公室主任Russell Katz說(shuō)：“在臨床試驗(yàn)中，服用Aubagio的患者M(jìn)S的復(fù)發(fā)率比服用安慰劑的患者低30%” 。

　　臨床試驗(yàn)患者服用Aubagio最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為腹瀉，肝功能異常，惡心和脫發(fā)。

　　該藥有一項(xiàng)加框警告提醒醫(yī)務(wù)人員和患者要注意肝臟損傷的危險(xiǎn)，還包括死亡和出生缺陷危險(xiǎn)。因此，患者在開(kāi)始服用Aubagio之前和接受該藥治療期間應(yīng)定期做血液學(xué)檢查以監(jiān)測(cè)肝功能。

　　根據(jù)動(dòng)物研究，該藥可損害胎兒。因此，Aubagio被定為妊娠用藥級(jí)別X，這意味著育齡婦女在開(kāi)始應(yīng)用該藥前必須進(jìn)行妊娠測(cè)試以確定未孕，且在用藥期間采取有效避孕措施。

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