icatibant新藥有效治療各部位危及生命的血管腫脹疾病

    遺傳性血管性水腫（HAE）患者會(huì)遭受因血管漏出液引起的腫脹的復(fù)發(fā)事件。HAE可以發(fā)生許多部位，包括面部、四肢、胃腸道或咽和喉部，在喉部可引起危險(xiǎn)的呼吸道阻塞。 

    該疾病是由蛋白質(zhì)C1酯酶抑制劑水平低或其功能差引發(fā)的。新藥icatibant可阻斷蛋白質(zhì)做緩激肽的受體。 icatibant通過(guò)干擾緩激肽的正常作用（其中包括擴(kuò)張血管和產(chǎn)生炎癥癥狀）而防止HAE的異常腫脹，緩激肽被認(rèn)為在許多HAE癥狀中起作用。 對(duì)于治療使人痛苦的、虛弱的及潛在威脅生命的遺傳性血管水腫沒(méi)有太多的選擇，而這些研究表明，icatibant改善疾病癥狀且與任何擔(dān)心的副作用無(wú)關(guān)。 

    Icatibant已在歐盟獲準(zhǔn)。作為該藥獲美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)的申請(qǐng)的一部分，德國(guó)制藥商Jerini公司開(kāi)展了兩項(xiàng)共納入130名患者的隨機(jī)雙盲臨床試驗(yàn)。 盡管一項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果不具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，研究人員得出結(jié)論認(rèn)為icatibant用于治療HAE急性發(fā)作安全有效。在項(xiàng)試驗(yàn)中均沒(méi)有嚴(yán)重的治療相關(guān)不良反應(yīng)報(bào)告。 研究結(jié)果發(fā)表在8月5日那期的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（New England Journal of Medicine）。 

 
    目前，一項(xiàng)規(guī)模更大的世界范圍的icatibant第3期試驗(yàn)正在進(jìn)行。

 
    對(duì)于美國(guó)的該疾病患者，目前現(xiàn)有的治療包括C1的酯酶抑制劑輸入和注射抑制血管舒緩素的藥物治療（治療急性反應(yīng)）。因這種注射有發(fā)生危及生命的過(guò)敏反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)，其只能由專業(yè)醫(yī)務(wù)人員實(shí)施。 

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