臨床研究顯示,對于不能手術的進展期患者,化療和(或)姑息性膽道減壓可以提高患者的生活質量。一系列Ⅱ期臨床研究結果提示,單藥化療的客觀有效率比聯合化療的有效率低。
英國ABC-02研究是針對膽系腫瘤最大規模的臨床研究,結果顯示吉西他濱聯合順鉑(GP方案)具有生存優勢,NCCN指南以1類證據推薦GP方案作為晚期膽系腫瘤一線化療的標準方案。2010年一項Ⅱ期臨床研究結果提示,伊立替康聯合吉西他濱的方案療效可靠,副作用可耐受,可能成為不適合氟尿嘧啶或鉑類治療患者的一個新選擇。
晚期膽系腫瘤內科治療的另一個重要選擇是分子靶向藥物。單藥舒尼替尼、伊馬替尼二線治療晚期膽系腫瘤的前瞻性、單臂、國際多中心Ⅱ期臨床研究顯示,舒尼替尼的療效尚可,但其在亞裔人群中較大的治療毒性,特別是血液學毒性更加需要我們關注,而單藥伊馬替尼不適合用于膽系腫瘤的二線治療。
2011年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會首次報道,化療聯合靶向藥物如索拉非尼與吉西他濱聯合,獲得了較好有效率與疾病穩定率,患者耐受性良好,目前正在開展深入研究。未來,基于分子生物學指導的個體化治療將是膽系腫瘤靶向治療的必然發展趨勢。