白塞氏葡萄膜炎藥物獲孤兒藥地位

   導讀：白塞氏病葡萄膜炎是葡萄膜炎中治療最困難的一種類型，治療非常棘手，有時需聯合多種藥物治療。FDA已授予白塞氏葡萄膜炎藥物Gevokizumab孤兒藥地位，為IL-1相關的葡萄膜炎提供了靶向治療的可能性。

白塞氏病葡萄膜炎屬于葡萄膜炎中最難治的一種類型，一旦發生，容易陷入反復發作的惡性循環，治療非常棘手，有時候需要聯合多種藥物治療，主要采用激素和免疫抑制劑聯合治療，其中激素主要是在癥狀急性期加大劑量，在控制期劑量不需使用太大，最主要的是要使用免疫抑制劑，有時候還需要多種免疫抑制劑。

 

FDA已授予白塞氏病葡萄膜炎Gevokizumab(XOMA 052)孤兒藥地位，用于治療非感染性中間葡萄膜炎、后葡萄膜炎、全葡萄膜炎、慢性非感染性前葡萄膜炎。Gevokizumab是人源化單克隆抗體，通過緊密結合IL-1β抑制IL-1β受體的激活,從而調節細胞信號轉導所致的炎癥。

 

白塞氏病葡萄膜炎藥物Gevokizumab為IL-1相關的葡萄膜炎提供了靶向治療的可能性，如果3期試驗證明安全有效，對患者來說是非常有價值的選擇。

 

作為一種 IL-1β抑制劑，白塞氏病葡萄膜炎藥物Gevokizumab在很多炎癥上還有潛力可挖。中到重度尋常痤瘡、糜爛性手骨關節炎的2期試驗正在進行。

  

延伸閱讀：孤兒藥

美國在1983年通過了孤兒藥法案，鼓勵企業開發罕見疾病的治療方法。由于市場過小，這種治療方法可能無利可圖。研發孤兒藥的公司可以獲得臨床試驗費用50%可抵稅額、7年市場獨占權，及其它激勵措施。

 

“孤兒藥”用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。目前我國對于“孤兒藥”的研發仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

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